视频 | “展品”变“商品” 罕见病领域诊疗迎重要突破

作为六赴进博的“全勤生“，来自法国的医药健康企业赛诺菲在本届进博会上首次展出了全球针对血友病开发的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和新一代用于庞贝病的酶替代治疗（ERT）药物耐而赞。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，患者身体内天生缺少特定的凝血因子，从而终生伴随着“血流不止”的痛苦。

借力进博会的强大溢出效应，作为一款去年首次亮相用于庞贝病的酶替代治疗（ERT）的罕见病药物在本届进博举办前夕正式在华获批，完成了从“展品”到“商品”的华丽变身。

2023年9月，国家卫健委等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，标志着中国罕见病领域研究与疾病保障迎来更深层次推动与机遇，也让罕见病患者这一群体再次走入大众视野。作为一家深耕40多年的外资企业，赛诺菲见证我国罕见病领域诊疗及生态保障体系的进步，多年来积极与国内公益慈善组织通过为罕见病高危人群开展筛查项目、中国溶酶体贮积症(LSDs)诊疗能力建设项目、慈善救助等方面助力我国罕见病生态的构建。