视频 | 上海：“短肠综合征”创新药开出全国首张处方 突破“输液袋”束缚 减轻罕见病医疗负担

罕见病“短肠综合征”，一般是因肠梗阻、肠套叠等，导致小肠坏死，需要切除，患者以低龄儿童为主。今年2月，这个病征的全球首个药物“替度-格鲁肽”在我国获批上市。完成进口药检等各项准备工作后，这款药物12月2日在上海新华医院 率先投入临床使用。

去年8月，早产出生的小泽被发现患有坏死性肠炎，经过手术治疗，切除了大部分小肠。眼下，他的小肠只有同龄人的五分之一。一年多来，小泽都在住院，每天依靠肠外营养补给袋来维系营养需求。

新华医院儿消化营养科主任王莹介绍 ：“‘短肠综合征’它是一个罕见病， 发病率在儿童大概文献报道是10万分之24.5， 小肠吸收面积减少， 它没有办法满足患儿生长发育的需要， 所以需要肠外营养。”

辗转全国多家医院后，小泽今年9月来到新华医院。三个月来，医生竭尽全力，稳住小泽的生长需求，体重也翻了一翻，但仍无法脱离营养袋。所幸，“替度格鲁肽”获批后终于进入医院临床。小泽接受了首次注射，一个疗程为3个月，医生将在治疗半年后评估。

上海市儿科医学研究所所长蔡威说：“一般所谓判断有效是把静脉营养可以减少20%以上， 这个我们认为远远不够， 最好是完全摆脱完全不要用静脉营养。”

“替度格鲁肽”目前一针价格在4600元左右，每天打一针，一疗程总价约39万元。为了减轻患者负担，这一药物已纳入包括沪惠保在内的17个省市的惠民保范畴。患者小泽如今已享受到了最高70%的报销比例。如果叠加各类商保等方式后，一疗程个人最终自付比例在3%左右。