上海首个小分子抗癌原创新药在美获批上市

11月9日，来自和黄医药的呋喹替尼在美国获批上市，用于治疗晚期结直肠癌；这是上海首个在美国获批上市的小分子抗癌原创新药。

新药研发有一个“双十定律”：一个新药平均需要长达十年、多达十亿美元的投入，且“九死一生”，技术难度大、风险高。目前全球格局中，美、欧、日较强，印度主攻仿制药，欧洲一些小的国家也不做新药。

作为我国首个自主研发生产的抗癌新药，2007年，呋喹替尼在位于张江的实验室首次合成最初的一个小分子结构，2018年获批上市，历时十余年。最新数据显示：其在我国晚期结直肠癌患者中的使用率，从2018年的2%升至今年第二季度的47%，延长了约6万名患者的生存。2016年，获FDA批准，开创中国原创新药进入国际肠癌开展临床试验第一记录。

近年来，国内一些头部药企的原创新药，在海外申请上市接连遇挫。在国外尤其在美国直接上市，被公认为全球药企进入海外市场“最难走的路”。

今年5月，呋喹替尼在美国的上市申请获得受理，并获批给予优先审评程序，此次获批，较原定的处方药用户付费法案（PDUFA） 目标审评日期2023年11月30日提早了超过20天。预计将于2024年相继在欧洲、日本上市。

和黄医药成立2002年9月，迄今已有13个自主研发的抗肿瘤候选药物在全球开展临床研究。截至去年底，企业投入逾14亿美元用于新药研发。