视频 | 视频｜我国科学家实现完整敲除染色体 有望治疗唐氏综合征

唐氏综合症，是由染色体异常而导致的疾病。60%的患儿在胎内早期即流产，存活者则有明显的智能落后和特殊面容。针对这一疾病目前尚无有效的治疗手段。近日，中科院神经科学研究所的科学家，发现了一种 特异染色体敲除手段，有望为唐氏综合症等疾病的治疗提供新方法，该成果已被基因科学领域顶级期刊《基因组生物学》发表。

人共有23对染色体，每组都是2条，一旦某一组的数量发生突变，就会导致各种病症。 比如，唐氏综合症患儿在胚胎发育早期，21号染色体就有3条，比正常人多一条。

现有的基因编辑技术，只能对单个或几个基因进行删除或增加，但对包含几千个基因的染色体，无法整体敲除。 中科院神经科学研究所杨辉研究组的最新成果，突破了这个瓶颈，实现了定点删除整个一条染色体。为唐氏综合症等疾病治疗提供了新手段。 也就是说，唐氏综合征患儿多出一条的21号染色体，有望被整体敲除。

此外，科学家介绍，几乎所有的癌症都有染色体数目的异常。比如，慢性淋巴细胞白血病，就是多了一条12号染色体。因而杨辉研究组建立的这种特异染色体敲除手段，为癌症的基因治疗也提供了研究基础，目前已有不少癌症研究组与之接洽。下一步，团队将继续提高 染色体的敲除效率和精准性。

（看看新闻Knews记者：张帼霞 编辑：祝闻豪）