视频 | 上海重大科研成果！打一针有望治愈先天性耳聋

打一针“基因药”有望治愈先天性耳聋，由上海专家牵头领衔的团队，在国际顶级期刊《自然》发表了最新的治疗研究成果，为先天性耳聋的治疗打开全新局面。

全球有先天性耳聋患者2600万，我国每年有3万名新生聋儿，这当中，由OTOF耳聋基因突变引起的DFNB9型是最严重的一类。大多患者出生就伴有双侧重度至完全感音神经性耳聋，而且没有治疗药物。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、耳鼻喉科教授舒易来表示，以往绝大多数先天性耳聋患儿主要依靠助听器或人工耳蜗，但不少家长对此有所顾虑，因为它毕竟有一个标签在这里。此外，他坦言，与自然听力相比，人工设备对声音、尤其是言语的分辨率也存在不足。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头，联合北京协和医院、四川大学华西医院、中南大学湘雅二医院等全国7家三甲医院，共同开展了在这一领域年龄跨度最广的临床试验，在长达2年半的时间里，团队通过对42名年龄在9个月至32岁的患者持续跟踪、系统观察，首次完整揭示患者听力、言语改善的长期规律，研发出一针“基因药物”，可以给患者打开“原装听力”的开关，而且治疗前就可以预判疗效。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、耳鼻喉科教授舒易介绍，团队将治疗基因制成药物，通过特定载体，将其精准递送至内耳细胞中，使患者重新恢复听力。目前，已有42名患者接受该项治疗，总体有效率达90%。

这也是国际上首次通过药物来治疗先天性耳聋。同时，这项基因治疗还表现出良好的长期安全性，患者都没有出现剂量限制性毒性以及严重不良事件。目前，这款药物已获得国家药监局批准开展临床试验，临床实验完成之后就将真正惠及先天性耳聋患者。