视频 | 不再担心“脱靶” 基因编辑技术有望治疗罕见病

血友病、渐冻症、白化病，这些无药可治的罕见病都是由于基因突变造成的。能从给源头上修复突变基因的基因编辑技术，被认为是"罕见病救星"。但是中科院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉领衔的团队却发现，现有的单碱基基因编辑技术都存在很大的风险，不仅如此，他们还对现有方法都做了优化。该系列成果，继今年2月被国际顶尖学术期刊《科学》发表后，6月11日凌晨，其最新突破又被《自然》期刊发表。

目前常用的单碱基基因编辑技术主要有三种，杨辉研究组首次证明，这三种基因编辑技术都存在大量的脱靶。所谓"脱靶"，是指基因编辑的"子弹"，没有靶向突变基因，反而误伤了正常的基因。 杨辉介绍， 基因编辑的脱靶，如果靶向了癌基因的话，就容易造成肿瘤。 

杨辉团队对现有三种单碱基编辑工具进行了优化，首次获得更高精度的工具。这为基因编辑技术，真正应用于血友病、渐冻症、白化病、地中海贫血等罕见病的治疗，提供了重要的基础。

经优化的基因编辑工具要真正应用到人身上，首先要获得临床级别的药物。目前，该类药物研制，正在团队创立的企业加紧开展。基于《上海市促进科技成果转化条例》以及中科院脑科学与智能技术卓越创新中心对成果转化的支持细则，该成果一旦转化成功，科研团队有望分享7成以上的转化收益。 预计一到两年，由中国科学家原创的新一代基因编辑技术就有望开展例临床试验。

（看看新闻Knews记者：张帼霞 编辑：沈佩佩）