视频 | 自制药物救子 这个“罕见病药”到底能买到吗？

最近，网传一名仅仅是高中学历的孩子父亲，为了救治身患罕见病的2岁儿子，竟然自学基因编辑，在自建的简易实验室里，制造出了“药用级”的化合物。据媒体报道，这位今年30岁的父亲名叫徐伟，他的儿子患上的是一种极其罕见的铜缺乏疾病“门克斯病”。由于铜缺乏，导致严重的脑损伤和神经肌肉损伤，大多数病儿的生命都停留在3岁之前。据徐伟自己说，疫情阻断了到境外就医拿药的渠道，于是走上了自制药物的道路。那么，这个用于治疗该病的组氨酸铜注射剂国内到底能不能买到？

国家新药筛选中心主任王明伟介绍，现在的确是没有任何途径都能够买到这个药，可能国内以往治疗过此类疾病的医院，医院内制剂曾准备过的，可能是可以的。如果进口的话，当然要通过药监部门，通过医疗机构去进口。现在海南自由贸易港乐城已经开放渠道，在境外批准的一些药物，在境内还没有批准的话也能在那边用。

因为小孩还小，可能需要长期使用，所以还是希望通过正规的医疗机构的专业途径去确保供应。