视频 | 全球首款“中美双批” 这款帕金森新药出自上海

由上海企业研发的全球首款、同时获得中美两国临床试验批件的帕金森自体细胞药，取得突破性进展，一期入组患者症状持续改善，生活质量显著提升。

年近七旬的金女士患有帕金森病，去年9月接受了自体诱导多能干细胞治疗。作为全球首批接受这一疗法的帕金森病患者之一，金女士所用的药物是上海企业自主研发的一款细胞注射液，也是全球首款获得“中美双批”的帕金森自体细胞药。金女士现在症状明显缓解，生活质量大大提高。

“我以前手抖，筷子敲碗都不停的。”金女士说，以前肌张力很高、很累，走路腰都直不起来，现在能够站起来了。

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，患者因脑内产生“多巴胺”的神经元丢失，出现肢体震颤、运动迟缓等症状，严重者会丧失运动功能与生活自理能力。传统药物治疗虽能缓解症状，但无法阻止疾病进展。而这一细胞疗法，通过微创手术，将一种特定的干细胞移植入脑部，使患者能够源源不断分泌“多巴胺”，为帕金森病治疗提供全新路径。

“细胞治疗的原理跟小分子药物是完全不一样的，”中国科学院脑智卓越中心高级研究员陈跃军在接受采访时指出，“它是一个再生修复机制。我们在体外去生成一些神经细胞，这些细胞移植以后，就会变成多巴胺神经元，然后就会在脑内持续分泌多巴胺。”

目前，这一药物已完成I期临床试验的入组，正有序推进II期临床试验。值得一提的是，手术完成至今时间最长的患者已满一年，多项临床与影像学指标都呈现积极改善。

上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科主任刘军告诉记者：“目前这个患者基本上每个月都到外面去旅游，我觉得这是很令人振奋的一个消息。”

目前，我国有500万帕金森病患者，随着这项研究的持续深入，团队也在布局更具创新性与可及性的治疗方案，未来将不断优化，包括降低治疗价格，让前沿细胞疗法惠及更多患者。