世界首例神经疾病基因敲入猪在广东诞生

今天我们来关注一群常年和猪打交道的科学家们。经过四年努力，由暨南大学李晓江教授领衔的国际研究团队首次利用基因编辑技术和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例神经疾病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。该项成果于北京时间3月30日在国际生物学顶尖学术期刊《细胞》上在线发表。

记者走进了一个特殊的“养猪场”这些黑白相间的“二师兄”们个个身娇肉贵，只因为它们身上有一种叫做亨廷顿舞蹈症的神经退行性疾病基因。

暨南大学粤港澳神经中枢再生研究院副院长李晓江告诉记者：“亨廷顿舞蹈症它是一种遗传性疾病，它是由单基因突变造成蛋白的构象变化沉淀在神经元细胞，随着年龄老化的时候，这个蛋白的毒性越来越大，最终就会把神经细胞杀死，包括我们现在知道的老年痴呆症、帕金森疾病 “冷冻人”，这种属于一大类的疾病。”

虽然清楚病因，但目前世界上还没有任何治疗亨廷顿舞蹈症的方法，科学家们也一直苦于找不到与人类脑部构造相似的大动物模型进行研究。

暨南大学粤港澳神经中枢再生研究院副院长李晓江介绍：“小鼠很难模拟出舞蹈症这种特异性的行为学变化，所以我们觉得大动物模型，像猪跟人（脑构造）更接近。”

美国埃默里大学教授李世华说：“可以这么说，猪的基因组的改变跟病人的基因组的改变是一模一样的。”

有了目标之后，李晓江教授和他的团队在广州九龙镇开了一座“猪宾馆”。研究员们平时既要做研究，又要照顾这些“宝贝”的生活起居。

中科院广州生物医药与健康研究院助理研究员赵宇介绍“养猪场”时说：“包括有巴马猪、融水猪、藏猪还有普通的大白猪，这些我们都有。”

暨南大学粤港澳神经中枢再生研究院副研究员闫森说：“平时多与猪沟通、多与猪玩耍、多喂喂猪，可以通过猪的长相来分辨还有毛色来分辨哪只是哪只。”

经过四年以猪为伴的日子，李晓江教授团队通过基因编辑技术和体细胞核移植技术，终于精准地把人突变的亨廷顿基因“粘贴”到猪的亨廷顿基因中，成功培育出世界首例神经疾病基因敲入猪，并且证明该基因能够稳定传代。这不仅为治疗亨廷顿舞蹈病提供了稳定、可靠的动物模型，也为培育其它神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。

暨南大学粤港澳神经中枢再生研究院副院长李晓江告诉记者：“用了这个大动物模型可以加速我们开发一些药物的治疗，比如说用干细胞去治疗或者是小分子化学复合物去治疗，能不能改善症状、能不能防止神经细胞的死亡。”

中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学：“猪在其它方面有更多的用途，不仅是疾病模型还有异种器官移植、还有生物反应器，从猪身上获得人需要的一些蛋白用来做药物也有作用。”

（编辑：徐玮海 实习编辑：施如顺）