视频 | 自研CAR-T 复发难治型儿童血液肿瘤治愈率达90%

随着医学技术的发展，儿童血液肿瘤不再是不治之症，约8成患儿可以通过手术、化疗摆脱疾病。为了提高剩下两成复发、难治型患儿的救治率，从2015年起上海儿童医学中心开始自主研发儿童血液肿瘤CAR-T治疗技术。近日，医院传来好消息，通过两轮技术优化，最难治的两成患儿的治愈率已提升至90%以上。

16岁的浩浩，今年3月确诊为儿童恶性淋巴瘤中起病急、恶性度高的"伯基特淋巴瘤"。在老家化疗后，效果不佳，辗转来到上海儿童医学中心。

专家会诊后，决定用"CAR-T"细胞治疗进行最后的尝试。本月，浩浩接受了 外周血采集。采集后，专家从中分选并激活T细胞，随后将 CD19和CD22 两个靶点目标基因 转导进入1个T细胞，这就像为T细胞装上了能精准识别白血病细胞的导航。转导后的T细胞，还需要不断扩增，当增长到一定数量时，就能回输入患者体内。这是浩浩接受CAR-T细胞回输后的第二周，原先超过10公分的巨大肿块已经消退不少。去年8月至今，上海儿童医学中心已经为137个复发、难治型白血病患儿开展双靶点CAR-T临床试验治疗。随访监测显示，这些复发、难治型患儿的总体生存率达到97%以上。

目前，我国已有两款国外进口的CAR-T药物上市，但价格非常昂贵，120万一针让人望而却步。2014年起，承担我国儿童血液肿瘤重点实验室重任的 上海儿童医学中心 深入国产CAR-T研究，攻克了重重技术难关，最终形成了 贴近我国患儿现状、具有完整自主知识产权和核心竞争力的 CAR-T综合治疗体系。院方表示，该治疗方案目前正处于最后临床试验和申报准备阶段，据估计，国产CAR-T面市后，将大幅降低患儿家庭的经济负担。

（看看新闻Knews记者 周文韵 编辑 沈佩佩）