我国首个利用乐城真实世界数据医疗器械获批

阳春三月，万泉河畔，生机勃发。在海南自由贸易港建设加速推进之际，博鳌乐城国际医疗旅游先行区连续迎来重大政策利好。3月28日，海南省政府新闻办在乐城先行区召开新闻发布会，宣布乐城先行区取得两项重大体制机制突破：一是首个利用乐城真实世界数据医疗器械获批注册，乐城临床真实世界数据应用试点取得初步成果；二是《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》审议通过，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用。

一、首个产品获批注册 乐城临床真实世界数据应用试点取得初步成果

3月26日，国家药品监督管理局批准了美国艾尔建公司青光眼引流管产品的注册。该产品在注册中使用了在海南博鳌乐城收集的临床真实世界证据进行人种差异评价。这是我国首个使用了境内真实世界数据并成功获批上市的医疗器械产品，标志着海南博鳌乐城临床真实世界数据应用试点取得初步成果。

国家药监局高度重视，全力支持海南自贸港建设，指导推进博鳌乐城国际医疗旅游先行区的重大政策和制度创新工作，结合全国药品医疗器械审评审批制度改革和中国药品监管科学行动计划，与海南省人民政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践，为全国药品医疗器械审评审批制度改革、提速全球创新产品在我国临床使用的可及性，提供新的解决途径和方案。

先行区临床真实世界数据应用试点工作，是指在乐城先行区对未经中国注册、临床急需的进口药械产品，在真实临床环境下使用产生的数据，通过科学的研究设计、严格的数据采集、高效的信息处理、正确的统计分析及多维度的结果评价，用于加快其在中国注册的探索与实践。开展临床真实世界研究，能够为全球创新药械进入中国市场探索新的临床评价方法，有效缩短全球创新药械进入中国的时间，降低成本，从而推动国际先进药品、医疗器械和医疗技术快速进入中国市场，惠及更多的国内病患。

青光眼引流管产品于2019年4月按照临床急需进口医疗器械政策获批在海南省博鳌乐城先行区使用。青光眼引流管真实世界研究采用了《真实世界数据与研究技术规范》，应用患者登记的形式，系统收集在乐城先行区医疗机构使用青光眼引流管患者的临床数据及随访数据，在预先设定的研究方案基础上形成真实世界证据。并专门组建了由真实世界数据与研究专家、临床专家、数据收集人员构成的多学科交叉团队。研究数据来自于乐城医疗机构的实际临床医疗环境；数据收集考虑到手术和器械使用的特殊性，通过登记，收集了医院电子病例数据、患者报告数据，并汇集了来自多个医疗机构的数据，确保原始数据的收集和可溯源性。同时，在真实世界研究的框架下，提前设定数据管理计划实施数据管理，确保数据真实可靠，并尽可能提高数据完整性、准确性、透明性；通过建立预先设定的研究方案，对数据进行严格的清理和分析，最终形成相关研究结果。

博鳌超级医院国际眼视光眼科中心主任瞿佳教授和四川大学华西医院中国循证医学中心主任孙鑫教授表示，青光眼引流管是我国首个使用了真实世界证据辅助临床评价获批的医疗器械产品，为今后真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用起到良好开端。这是国家药监局监管科学的重要实践与创新，改革创新意义重大。

在海南自贸港建设启动年，这一成果将吸引更多的国际先进医疗器械、药品制造企业和医疗机构进驻海南，有利于博鳌乐城先行区建设成为国外先进药械进入中国的门户、国际先进药械展示中心和国内医护人员使用国际先进医疗设备与技术的培训中心，打造其高端医疗旅游区的国际形象。

二、创新药品监管机制  患者可将特许药品带离先行区区

2018年12月，国务院赋予了海南省政府对乐城先行区临床急需进口药品的审批权，这一特殊优惠政策，使广大患者可以使用到欧美等发达国家已经上市、但国内尚未批准注册进口的最新药品。截至今年3月27日，乐城先行区已有63批64个品种临床急需药品医疗器械获准进口，已用于285名患者。

然而，根据相关法律法规，患者使用临床急需进口药品仍有限制条件，就是必须在乐城先行区内指定的医疗机构使用，不能将药品带离先行区，给患有慢性疾病等一些需要长期用药的患者带来了不便。

为进一步促进乐城先行区相关产业发展，支持海南自贸港建设，2019年9月16日，国家发改委联合国家卫健委、国家中医药局、国家药监局联合印发《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，首次提出在患者备案承诺基础上，有条件允许先行区医疗机构患者带合理自用量的进口药品离开先行区使用。

为贯彻落实好“新国九条”突破性优惠政策，在国家药监局大力支持和海南省委、省政府的坚强领导下，海南省卫健委、省药监局、省委宣传部、省委自贸办等多部门联动协作，经过多次反复征求意见，3月24日，乐城先行区领导小组会议审议通过了《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》。

根据《暂行办法》，乐城先行区医疗机构患者出院时，由医疗机构根据患者需继续使用临床急需进口药品的实际情况，制定患者出院带药方案及应急预案，经海南省卫生健康主管部门审批，海南省药品监管部门批准后，患者可将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区,带离先行区的药品为患者已获批的临床急需进口药品。

为确保患者用药安全，暂行办法规定，首次使用临床急需进口药品须住院使用，患者必须签署承诺书，医疗机构须制定上报出院带药方案及应急预案，海南省卫生健康主管部门和海南省药品监管进行审批，层层压紧压实责任，构建用药安全长效机制。

暂行办法实施后，将有效解决患者每次使用临床急需进口药品必须住院的问题，大幅降低用药费用，更加方便境内外患者诊疗，从而吸引更多患者前来乐城先行区就医用药，带动临床急需药品用量上的增长，让更多的患者享受到政策的红利。

中国内地首个利用乐城真实世界数据的医疗器械获批上市和乐城先行区《临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》的出台，是海南自贸港建设制度创新的最新成果，体现了国家药监局、海南省对乐城先行区的高度关注和支持。这些重大利好，必将更加有力地推动乐城先行区实现国际药品、装备和技术“三同步”，打造医疗领域开放新高地，为加快海南自由贸易试验区和中国特色自由贸易港建设贡献力量。

（看看新闻Knews记者：敖德芳 符雅 王则斌 编辑：胡琰琦）